2018 年 7 月，电影《我不是药神》在中国上映，并迅速引发全国性热潮。
影片改编自慢性粒细胞白血病患者陆勇的真实经历，通过普通人程勇的视角，讲述了他在生存与道德之间的挣扎，深刻揭示了高价原研药与患者“活下去”之间的尖锐矛盾。
这部电影在中国社会引发了关于创新药研发、医疗可及性以及医保制度的广泛讨论与深度反思。
创新药不仅是推动生物医药产业升级的核心引擎，也是守护公众健康的重要屏障。
然而，就在《我不是药神》上映的那一年，中国获批上市的国产 1 类创新药仅有 9 个。
到 2024 年，这一数字已跃升至 40 个。
从 9 个到 40 个，中国国产创新药完成了一次意义深远的跨越。
那么，国产创新药究竟是如何实现破局的？
01 破局
仅在 2024 年一年，中国就有 40 个国产 1 类创新药获批上市。
如果把时间轴拉长来看，趋势更加明显。自“十四五”规划启动以来，已有 113 个国产创新药获批上市，是“十三五”期间获批数量的 2.8 倍。
数量大幅增长，自然也引出一个关键问题：质量如何？
截至 2024 年 8 月，中国累计已有 910 个新药获批上市。在医药行业中，有一种极具挑战性的临床试验设计，称为“头对头试验”（Head-to-Head Trial），即直接比较两种或多种治疗方案在疗效、安全性和耐受性等方面的优劣，本质上是一场正面硬碰硬的较量。
2024 年 9 月 8 日，康方生物宣布，其自主研发的依沃西单抗在一项单药头对头试验中，击败了默沙东的全球畅销抗癌药帕博利珠单抗（K 药）。
依沃西单抗由此成为全球首个在单药头对头 III 期临床研究中，疗效显著优于 K 药的创新药物。
这一成果尤为引人注目，因为 K 药是全球销量最高的抗癌药，2024 年全球销售额高达 294.8 亿美元，被誉为“全球药王”。
《华尔街日报》将康方生物的这一突破称为“生物技术行业的 DeepSeek 时刻”。
回到 2018 年前后，几乎没有国产药物敢于直接向国际药企巨头发起挑战。而近几年，头对头试验数量的明显增加，已清晰反映出中国创新药实力的快速提升。
衡量一款药物是否成功，销售额同样是重要指标。在国际上，年销售额超过 10 亿美元的药物被称为“重磅药物”（Blockbuster），代表着创新药的最高水准。
2023 年，中国迎来了首个国产“重磅药物”。百济神州自主研发的泽布替尼销售额突破 90 亿元人民币，成为中国首个国产重磅药物。当年，年销售额超过 10 亿元的国产创新药共有 16 款。
国产创新药不仅在国内市场表现亮眼，也在国际市场迅速打开局面。南京传奇生物研发的西达基奥仑赛，于 2022 年 2 月获得美国 FDA 批准，并于同年 5 月获得欧盟附条件上市许可。
上市三年来，西达基奥仑赛的主要市场集中在欧美地区。截至 2024 年底，其累计销售额已达 15.96 亿美元。业内预计，2025 年其年销售额有望突破 10 亿美元，成为又一款国产重磅药物。
此外，翰森制药将其口服 GLP-1 药物以 1.12 亿美元首付款授权给默克；亚盛医药与武田就奥雷巴替尼签署独家选择权协议，获得 7.2 亿元选择权付款及 5.4 亿元股权投资；百利天恒与百时美施贵宝就 BL-B01D1 达成许可协议，获得 8 亿美元首付款。
越来越多的跨国药企，正在中国寻找合作机会。
2024 年，中国医药企业对外技术授权交易总额超过 340 亿美元。
中国医药产业，正由“引进来”迈向“走出去”。
国产创新药，终于实现了破局。
02 磨剑
在医药领域，创新药遵循两条广为人知的定律。
第一条是“九死一生定律”，即约 90% 的创新药项目会在临床前或临床阶段失败，最终成功获批的只是少数。
这意味着，从 9 个增长到 40 个获批创新药的背后，是在研项目数量的持续扩张。截至 2024 年 8 月，中国在研创新药管线已达 5380 个，占全球总量的三分之一以上，覆盖肿瘤、代谢、自免、心血管、抗病毒等多个领域。
从直观角度看，这是一种“题海战术”：在研项目越多，成功概率越高。
第二条是“双十定律”，即开发一款创新药平均需要 10 年时间和 10 亿美元投入。
Evaluate Pharma 在 2020 年的研究显示，肿瘤药物的平均研发成本高达 26 亿美元，研发周期约 13 年。以百济神州的泽布替尼为例，其研发历时 8 年，投入超过 15 亿元人民币。即便相较欧美已显著降低，仍是普通药企难以承受的规模。
除了成本，中国在新药研发效率上也具备明显优势。在临床前阶段，从作用机制确认到确定临床前候选化合物，国内通常只需 12–20 个月，而海外平均为 24–36 个月。
在创新药研发中，时间就是金钱。更快上市，意味着能够抢占关键市场窗口期，在“赢家通吃”的格局中拿下 70%–90% 的市场份额。
海外人才回流，以及 AI、大数据等新技术的应用，也在持续提升中国创新药研发速度。
政策支持同样至关重要。很少有行业像创新药这样，对政策高度依赖。这既源于其高成本、长周期、高风险的特性，也与强监管环境密切相关。
早在 2008 年，中国就启动了“重大新药创制”国家科技重大专项，由中央和地方财政投入真金白银支持创新药研发。
真正的政策拐点出现在 2015 年。这一年，一系列系统性政策组合拳出台，被业内称为“中国创新药元年”。
这些政策包括：为创新药和临床急需品种开辟绿色通道、缩短审批周期；给予研发费用加计扣除等税收优惠；设立专项资金支持重大新药创制；将更多高价创新药纳入医保体系，提供支付保障。
这一整套政策，构建了“鼓励研发—加速上市—市场回报”的闭环生态，为创新药产业注入了强劲动力。
以 2015 年为起点，中国创新药的破局之路，走了整整十年。
十年磨剑无人知，一朝出剑震天下。
03 策略
在看到成绩的同时，也必须正视差距。与国际制药巨头相比，中国药企在规模和创新能力上仍有广阔的提升空间。
按制药业务收入排名，全球前十药企包括辉瑞、默沙东、强生、艾伯维、阿斯利康、罗氏、诺华、百时美施贵宝、礼来和赛诺菲。
这些企业的研发投入极高，即便排名第十的赛诺菲，每年研发支出也接近 87 亿美元。
中国收入最高的制药企业为中国生物制药（正大天晴母公司），2024 年营收达 288.7 亿元，研发强度为 17.6%，已接近国际水平，但在绝对规模上仍与国际巨头存在明显差距。
全球制药行业的竞争格局，依然呈现“强者恒强”的特征。在这一行业，研发投入不仅是成本，更是战略投资。
国际药企通过持续高强度研发，构筑专利壁垒和技术护城河，并依托全球商业化能力，将技术优势转化为市场份额，形成“研发—技术—专利—市场”的正向增强回路。
中国药企要追赶，没有捷径，但有路径可循。
在研发策略上，可以采取“效率优先 + 生态协同”的组合方式。
中国在成本和效率上的优势，应通过制度创新、技术创新和市场规模的叠加进一步放大，转化为真正的竞争力。尤其要高度重视 AI 在创新药研发中的作用。
AI 凭借强大的数据分析与处理能力，可在药物研发中扮演“加速器”角色，将原本需要数年才能完成的靶点发现过程，压缩至数月甚至更短。
例如，英矽智能通过自研的一体化 AI 算法平台，将候选药物从立项到确定临床前候选化合物的时间缩短至 18 个月，仅为传统研发周期的三分之一。
中国在 AI 领域的优势，有望成为创新药研发的重要“利器”。
生态协同，则是指构建政府、企业、科研机构多方联动的创新体系，打破传统药企单打独斗的研发模式，降低成本，提高成功率。
2024 年 12 月，中国脑卒中创新药先必新®舌下片获批上市，成为全球首个中风急救药。该药由先声药业与宁丹新药联合研发，并获得国家重点实验室和北京天坛医院的支持。
在政府层面，该项目不仅获得“重大新药创制”专项资金支持，还享受药监部门绿色通道审评，并被纳入国家“百万减残”工程推动应用，堪称生态协同的典型案例。
04 未来
回顾过去十余年，中国创新药研发实现了质的飞跃。
从仿制到创新，从弱到强，这是一场由政府、企业和科研机构共同推动的系统性突破。
2024 年，“创新药”一词首次写入政府工作报告。2025 年，政府工作报告再次强调支持创新药发展，提出健全药品价格形成机制、制定创新药目录、强化政策保障。
国家对创新药的支持力度，仍在持续加码。
“他们吃的不是药，是希望。”
这是《我不是药神》中的一句经典台词。
期待中国创新药不断突破，把更多“希望”真正送到患者手中。
